Novartis проверит эффективность золгенсмы в терапии СМА 2-го типа у детей до 18 лет

Швейцарский фармпроизводитель сообщил о планах запустить III фазу клинических исследований препарата золгенсма – на пациентах 2–18 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го типа.

По условиям новой фазы исследования STEER, в него могут быть включены дети, которые ранее не получали лечения по своему диагнозу, никогда не ходили, но могут сидеть. Препарат будут вводить не внутривенно, а в спинномозговой канал. Во внимание приняты результаты более ранних испытаний STRONG, в ходе которых применение золгенсмы показало клинически значимый результат у детей со СМА 2-го типа в возрасте 2–5 лет.

Отмечается, что исследование STRONG было приостановлено в октябре 2019 года из-за вопросов к доклиническим испытаниям препарата на обезьянах: у части подопытных воспалились ганглии задних корешков спинного мозга. Была инициирована токсикологическая экспертиза, однако подобных повреждений не было ни у кого из 32 детей – участников STRONG, и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) дало разрешение на продолжение исследования.

Золгенсма была одобрена FDA в мае 2019 года для применения у детей со СМА 1-го типа до двух лет. В России препарат пока не прошел регистрацию, хотя производитель подал регистрационное досье в Минздрав РФ год назад. Фонд «Круг добра», который должен вот-вот закупить препарат для первых шести детей со СМА, при рассмотрении заявок на нее руководствуется критериями, выработанными консенсусом российских врачей.