Разработчик препарата апитегромаб для пациентов со СМА объявил о наборе пациентов в третью фазу исследования

Фармкомпания Scholar Rock объявила о запуске третьей фазы (SAPPHIRE) изучения действия препарата в группе пациентов от двух лет до 21 года с 2-м и 3-м типом спинальной мышечной атрофии (СМА), которые не могут ходить. Об этом сообщил благотворительный фонд «Семьи СМА» 24 марта.

Апитегромаб (SRK-015) – препарат, который избирательно задерживает выработку белка, ограничивающего рост мышц, – миостатина. Потенциально апитегромаб может улучшить двигательные функции у людей со СМА. Лекарство исследуется в комбинации с таргетной терапией СМА – препаратами, которые воздействуют на синтез белка SMN, обеспечивающего выживаемость моторных нейронов, – а именно со спинразой либо с рисдипламом. Пациентов, получивших золгенсму, в испытания не включают.

Как уточнили в фонде «Семьи СМА», исследование SAPPHIRE будет проводиться в нескольких центрах США и Европы (в РФ не планируется).

Результаты предыдущей фазы исследования – TOPAZ – показали, что апитегромаб улучшил двигательные функции пациентов – их оценивали по расширенной шкале Хаммерсмита (The Hammersmith Functional Motor Scale Expanded, HFMSE). Клинически значимым является изменение двигательных способностей на три балла по этой шкале. В среднем по итогам TOPAZ оценка двигательных функций участников по сравнению с исходным уровнем выросла на 4,4 балла.