Пациенты, врачи и НКО попросили правительство обеспечить взрослых больных с муковисцидозом препаратом трикафта

Из-за высокой стоимости и отсутствия регистрации трикафты в РФ пациенты с муковисцидозом старше 18 лет не имеют возможности начать терапию препаратом, а те, кто уже лечится, не смогут ее продолжить, указывается в открытом письме к председателю Правительства РФ Михаилу Мишустину.

Трикафта – один из четырех препаратов таргетной патогенетической терапии муковисцидоза (наряду с оркамби, калидеко и симдеко). Это лекарство нового поколения, оно подходит, как отмечается в письме, порядка 90% пациентов, поскольку действует в отношении 177 генетических мутаций, которые вызывают муковисцидоз. В России зарегистрирован пока только препарат оркамби, который назначается больным с одним видом мутации.

Дети до 18 лет обеспечиваются в РФ оркамби и трикафтой через фонд «Круг добра». К 15 февраля правительство должно подготовить предложения об обеспечении лекарственной терапией, средствами реабилитации и медпомощью от этого фонда также совершеннолетних россиян, однако пока «все взрослые больные муковисцидозом остаются без жизнеспасающего лечения», подчеркивают авторы открытого письма: «Без терапии падает функция легких, прогрессирует ухудшение других органов и систем организма, стремительно снижается качество и продолжительность жизни. Уникальный лечебный эффект таргетной терапии прекращается с отменой препаратов».

Авторы обращения просят кабмин рассмотреть возможность оперативного финансирования таргетной терапии для взрослых с орфанными жизнеугрожающими заболеваниями за счет федерального бюджета или из других источников, провести ускоренную экспертизу трикафты и зарегистрировать лекарство в кратчайшие сроки, разрешить закупку препарата в оригинальной упаковке, без перевода на русский язык сроком на год после его регистрации (по закону зарегистрированное лекарство доступно к закупке только в российской упаковке, поэтому оно появляется на рынке только через 6–9 месяцев после регистрации). Наконец, правительству предложено включить трикафту в перечень лекарств, предоставляемых по программе «14 высокозатратных нозологий» (муковисцидоз входит в эту программу).

Письмо подписали ряд пациентских и общественных организаций, благотворительных фондов, которые помогают больным с муковисцидозом, в их числе «Помощь больным муковисцидозом» (имеет отделения в 62 регионах страны) и «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям», фонды «Острова» и «Тепло сердец». Обращение поддержали и врачи, специализирующиеся на лечении этого заболевания: из лаборатории муковисцидоза НИИ пульмонологии ФМБА России, Первого Санкт‑Петербургского государственного медицинского университета имени академика И.П. Павлова, Российской детской клинической больницы, специалисты из региональных больниц и ученые из Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова.

Поставить подпись под документом может не только медработник, пациент с муковисцидозом или его родственник, но и любой неравнодушный человек. Сделать это можно здесь.